
Для исследования первого в России препарата для генной терапии гемофилии будут подключены исследовательские центры в Москве, Санкт-Петербурге, Уфе, Нижнем Новгороде, Самаре, Челябинске, Кемерово, Новосибирске, Сыктывкаре, Кирове и других городах.
Главной целью исследований станет оценка эффективности и безопасности препарата ANB-002. Предполагается, что исследуемый препарат будет вводиться однократно, сохраняя эффект в течение как минимум нескольких лет.
ANB-002 уже успешно прошел доклинические исследования, продемонстрировавшее эффективность и безопасность у животных, в ходе которых были получены данные о фармакодинамике, токсичности и фармакокинетических свойствах исследуемого лекарственного средства.
BIOCAD ведет работу над созданием генотерапевтических препаратов для терапии не только гемофилии типа B, но и гемофилии А. Последний препарат сегодня продолжает изучаться в рамках доклинических исследований.
До недавних пор не было ни одного зарегистрированного генотерапевтического препарата для лечения гемофилии. Первый такой препарат получил регистрацию в Европе летом 2022 года.