ОМЛ — это злокачественная патология крови и костного мозга, характеризующаяся бесконтрольным продуцированием незрелых (бластных) миелоцитарных клеток — эритроцитов, гранулоцитов, нейтрофильных лейкоцитов, тромбоцитов. Характерной особенностью заболевания является быстрое течение: за несколько месяцев незрелые клетки начинают преобладать в составе крови, из-за чего она перестаёт выполнять свои основные функции. Состояние больного резко ухудшается, при отсутствии лечения прогноз крайне неблагоприятен.
Для лечения ОМЛ используется целый ряд средств, но, к сожалению, заболевание сложно вывести в ремиссию. С применением гилтеритиниба достигается выживаемость без прогрессирования как минимум на полгода. Эксперты одобрили категории детей и предложили препарат для одобрения Попечительским советом.
Кроме того, экспертный совет расширил возможности назначения препарата авалглюкозидаза альфа для терапии болезни Помпе. Подопечные Фонда с болезнью Помпе получают от Фонда лекарственное обеспечение — препарат алглюкозидаза альфа – с 2021 года. За это время появился новый препарат, который можно вводить реже, что удобнее для детей, некоторое время назад он был принят в Перечень Фонда для закупки новым пациентам. Теперь же и те, кто ранее получал алглюкозидаза альфа, при рекомендации лечащего врача смогут перейти на новый вариант терапии.
Также экспертный совет расширил состав консультативной рабочей группы Фонда по детской кардиологии и сердечно-сосудистой хирургии. По словам члена экспертного совета, заведующего отделением кардиохирургии Санкт-Петербургского Детского городского многопрофильного клинического специализированного центра высоких медицинских технологий Рубена Мовсесяна, в связи с расширением списка видов медицинской помощи, которая оказывается за счет средств «Круга добра», состав членов консультативной рабочей группы по детской кардиологии и сердечно-сосудистой хирургии тоже нужно расширить.