Skysona был одобрен FDA в 2022 году, и на момент выхода на рынок его стоимость составляла порядка 3 млн долларов США.
CALD представляет собой редкое нейродегенеративное заболевание, обычно развивающееся у мальчиков в возрасте от 3 до 12 лет. Частота его возникновения составляет около 1 случая на 20000–50000 человек.
В инструкции к препарату Skysona содержится предупреждение о риске развития онкогематологических заболеваний, в том числе лейкемии и миелодиспластических синдромов, группы заболеваний , которые характеризуются нарушениями кроветворения с избытком незрелых клеток крови в костном мозге.
Как заявляет FDA, перед принятием решения о назначении препарата Skysona необходимо рассмотреть возможность применения других методов лечения, например трансплантации стволовых клеток. В настоящее время регулятор изучает «известные риски» генной терапии, в том числе вероятность госпитализации и наступления смерти.
При этом CALD характеризуется крайне неблагоприятным прогнозом. В связи с этим FDA, скорее всего, даст положительную оценку соотношения пользы и рисков применения препарата Skysona.