Биотехнологическая компания Гемабанк» объявляет об успешном завершении лабораторных тестов in vitro (в пробирке) и старте исследований in vivo (на живых организмах) линейки новых генотерапевтических препаратов для лечения гемофилии А и B.
Разработка ведется совместно со стартапом «Свифтген» в рамках запущенной в 2023 году программы по созданию лекарств нового поколения для лечения наследственных заболеваний крови.
Разрабатываемые препараты относятся к классу генной терапии нового поколения. Ключевое преимущество — оптимизированный режим дозирования терапевтического белка. Благодаря тканеспецифичному синтезу препарат активируется строго в целевых тканях организма, что существенно повышает безопасность и эффективность лечения.
Препараты-кандидаты для лечения гемофилии обоих типов (А и B) уже показали высокую эффективность на клеточных моделях. Теперь специалисты компании запустили этап тестирования на мышах с целью определения минимальной эффективной дозы препарата.
Для гемофилии B уже проведена оценка оптимизированного гена фактора свертываемости крови на животной модели. Для гемофилии А аналогичная оценка будет выполнена в ближайшее время.
После завершения текущего этапа и анализа всех данных по оптимизированным генетическим конструкциям компании перейдут к полномасштабным доклиническим испытаниям препаратов-кандидатов.
Рынок терапии гемофилии остается одним из крупнейших сегментов орфанных заболеваний. По итогам 2025 года объем продаж препаратов для терапии гемофилии А в России оценивается примерно в 27,2 млрд рублей, гемофилии B — около 1,4 млрд рублей.
По оценке аналитиков, разработка собственных генотерапевтических препаратов является одним из ключевых драйверов роста для Гемабанка. Успешное развитие этого направления может усилить позиции компании в биотехнологическом секторе и стать основанием для переоценки бизнеса.
