Во Всемирный день безопасности пациентов участники врачебного и пациентского сообщества совместно с учеными BIOCAD обсудили ключевые моменты предстоящей I–II фазы клинических исследований, в первую очередь безопасность потенциальных участников исследования, вопросы сопутствующей терапии и удобства выполнения необходимых процедур, а также режима посещения исследовательских центров в рамках получаемой терапии.
Участниками совета стали эксперты и ведущие гематологи страны, специализирующиеся на лечении гемофилии.
Ученые BIOCAD завершили раннюю разработку генотерапевтического препарата для терапии гемофилии В, на данный момент успешно завершены доклинические исследования, показавшие высокий уровень безопасности и эффективности у животных. Предполагается, что препарат будет вводиться однократно, сохраняя эффект в течение как минимум нескольких лет.
BIOCAD ведет работу над созданием генотерапевтических препаратов для терапии не только гемофилии типа B, но гемофилии типа А. «В процессе работы над этими проектами мы создали платформенную технологию получения аденоассоциированных векторов (AAV), которая позволяет разрабатывать генную терапию и для других более распространенных заболеваний. Например, хронических болезней и болезней, ассоциированных с возрастом», — комментирует Павел Яковлев, заместитель генерального директора по ранней разработке и исследованиям.
Стоит отметить, что до недавнего времени не было ни одного зарегистрированного генотерапевтического препарата для лечения гемофилии. Первый такой препарат получил регистрацию в Европе в конце августа 2022 года, на данный момент это лекарственное средство еще не поступило в продажу.
Гемофилия — это одно из наиболее распространенных тяжелых наследственных заболеваний. В России от гемофилии (А и B) страдает около 3 000 человек. В мире — сотни тысяч человек.
