Препарат Ultomiris компании AstraZeneca для лечения редкого заболевания не достиг основной цели в исследовании III фазы у пациентов с осложнением со стороны сосудов после трансплантации стволовых клеток. Это стало очередной неудачей для компании в текущем году, усилившей опасения относительно ее портфеля разрабатываемых препаратов.
Ultomiris не продемонстрировал статистически значимого улучшения бессобытийной выживаемости через 26 недель у пациентов с тромботической микроангиопатией, связанной с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток, хотя была отмечена тенденция к положительному эффекту.
AstraZeneca сообщила, что продолжает обсуждать с международными регуляторными органами возможные дальнейшие шаги для применения препарата у взрослых пациентов.
В отдельном исследовании с участием детей Ultomiris показал общую выживаемость 87,2% через 26 недель и 73,4% через 52 недели. Компания заявила, что продолжит подготовку регуляторных заявок для применения препарата у детей.
Эти данные появились после неудачного базового исследования препарата для лечения сердечно-сосудистого заболевания ранее в этом месяце, что вызвало вопросы к дизайну клинических исследований компании.
В мае консультативный комитет регулятора США отклонил препарат AstraZeneca для лечения рака молочной железы камизестрант из-за вопросов к дизайну исследования.
AstraZeneca также сообщила, что ее экспериментальный препарат сонеситатуг ведотин для лечения рака желудка достиг ключевой цели, продемонстрировав статистически значимое и клинически значимое улучшение общей выживаемости у пациентов с распространенным раком желудка.
Компания, которая превысила ожидания по прибыли во втором квартале благодаря высокому спросу на препараты для лечения рака и редких заболеваний, рассчитывает на запуск до 20 новых препаратов, которые должны помочь достичь годовой выручки в 80 млрд долларов США к 2030 году.
Ultomiris (равулизумаб) уже одобрен в США, Европейском союзе и Японии для лечения некоторых редких заболеваний крови и неврологических заболеваний.
