В США зарегистрирована первая генная терапия для лечения бета-талассемии

 570

В США зарегистрирована первая генная терапия для лечения бета-талассемии
Американский регулятор FDA зарегистрировал препарат Zynteglo (бетибеглоген аутотемцел) для лечения взрослых и детей с бета-талассемией — редким наследственным заболеванием крови. Производит препарат компания BlueBird Bio. Zynteglo — собой продукт генной терапии, обеспечивающий ремиссию у большинства пациентов после однократного введения.

В ходе клинических исследований с участием взрослых и детей была установлена эффективность терапии и безопасность препарата. Данные свидетельствуют о том, что ремиссия наблюдается у 89% пациентов.

Новая терапия проводится с использованием собственных стволовых клеток костного мозга пациента: они модифицируются для производства функционального бета-глобина.

Стоимость Zynteglo составит 2,8 млн долларов, и теперь это самый дорогой препарат в мире.

Хотя серьезных нежелательных явлений в клинических испытаниях Zynteglo обнаружено не было, в других исследованиях подобной генной терапии сообщалось о случаях развития рака. FDА сообщает о необходимости контроля показателей крови на наличие признаков злокачественных новообразований в течение как минимум 15 лет.


Видеозаметки врача

 

Последние новости

 

Важно, интересно, полезно

 

Подкасты «Заметки врача»