В ходе клинических исследований с участием взрослых и детей была установлена эффективность терапии и безопасность препарата. Данные свидетельствуют о том, что ремиссия наблюдается у 89% пациентов.
Новая терапия проводится с использованием собственных стволовых клеток костного мозга пациента: они модифицируются для производства функционального бета-глобина.
Стоимость Zynteglo составит 2,8 млн долларов, и теперь это самый дорогой препарат в мире.
Хотя серьезных нежелательных явлений в клинических испытаниях Zynteglo обнаружено не было, в других исследованиях подобной генной терапии сообщалось о случаях развития рака. FDА сообщает о необходимости контроля показателей крови на наличие признаков злокачественных новообразований в течение как минимум 15 лет.
