Оно направлено на изучение DFMO, ингибирующего фермент орнитиндекарбоксилазу, который играет ключевую роль в клеточном метаболизме. Последние результаты трансляционных исследований представляют собой окончательный итог многолетней работы ученых. В 2010 году автор статьи Рагху Мирмира (Raghu Mirmira), Ph.D., будучи сотрудником Университета Индианы, провел фундаментальные биохимические эксперименты на культуре бета-клеток.
Мирмира и его коллеги обнаружили, что подавление пути метаболизма, измененного под действием DFMO, позволяет обеспечить защиту бета-клеток от воздействия факторов окружающей среды. Это дает возможность сохранения и даже восстановления жизненно важных клеток у пациентов с сахарным диабетом 1-го типа.
Ученые подтвердили свои наблюдения в ходе доклинических исследованиях на рыбах данио-рерио и мышах. Впоследствии под руководством Линды Димелио, преподавателя педиатрии медицинского факультета Университета Индианы, врача-эндокринолога Детской больницы Райли, было начато клиническое исследование по оценке безопасности и переносимости препарата у пациентов с сахарным диабетом 1-го типа. Результаты исследования подтвердили безопасность препарата у данной категории пациентов, а также его эффективность для поддержания стабильного уровня инсулина и обеспечения защиты бета-клеток.