Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат Atebrioz (зилургисертиб) в таблетках от Mirum Pharmaceuticals, предназначенный для замедления прогрессирования редкого заболевания костей — прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии (ПОФ) — у пациентов в возрасте от 12 лет.
Заболевание сопровождается прогрессирующей потерей подвижности на фоне постепенного патологического костеобразования в мягких тканях.
Atebrioz блокирует повышенную активность белка ALK2, который стимулирует формирование костной ткани за пределами скелета. Рекомендуемая доза составляет 100 мг.
ПОФ, как правило, диагностируют в раннем детском возрасте. По данным производителя, заболеванием страдают около 900 человек во всем мире.
«Наличие лекарственного препарата, который действительно способен остановить прогрессирующее костеобразование, кардинально меняет ситуацию», — говорит генеральный директор Mirum Крис Питц.
По оценкам аналитиков, стоимость годового курса лечения составит порядка 750 000 долларов США. При этом доход компании от продаж Atebrioz на мировом рынке может достичь около 150 млн долларов США.
Права на препарат Mirum получила ранее в этом году в результате сделки с компанией Incyte. Стоимость приобретения составила 16 млн долларов США авансом. Кроме того, Incyte может рассчитывать на выплаты по мере достижения определенных этапов разработки и роялти с продаж.
Препарат был одобрен по результатам исследования при участии 63 пациентов. На 24-й неделе у пациентов, получавших Atebrioz, отмечалось значительное замедление патологического костеобразования по сравнению с плацебо.
