В США одобрен генотерапевтический препарат для детей с редким заболеванием

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат Lenmeldy, предназначенный для генной терапии метахроматической лейкодистрофии у детей. Это первый одобренный в США препарат для лечения данного редкого наследственного заболевания.

Производитель Lenmeldy — британская компания Orchard Therapeutics, которую в прошлом году приобрела японская Kyowa Kirin за 477,6 млн долларов США. Информация о стоимости препарата и его наличии появится позже на этой неделе.

Как сообщает FDA, Lenmeldy предназначен для однократного введения на определенных стадиях прогрессирования заболевания.

Препарат одобрен по результатам двух открытых клинических исследований при участии 37 детей, у которых Lenmeldy способствовал значительному снижению риска серьезных двигательных нарушений или наступления смерти.