Европейское агентство лекарственных средств (EMA) официально в 2026 году одобрило применение препарата алпелисиб для терапии заболевания PROS — спектра синдромов избыточного роста ткани.
Европейские ученые в связи с этим отмечают вклад французского исследователя Гийома Кано. Недавно он был удостоен медали Менделя, присуждаемой за достижения в сфере генетических исследований, с чем ученого активно поздравляют в сообществе пациентов с макродактилией и синдромом PROS.
Благодаря решению экспертного совета фонда «Круг добра» о включении заболевания в перечень фонда терапия препаратом алпелисиб доступна для российских детей с 2023 года, и фонд по назначению врачей обеспечил лекарством 107 российских детей.
PROS чаще всего проявляется на конечностях, и до появления терапии решением проблемы могла быть только ампутация. Теперь эффективная терапия способна остановить избыточный рост тканей, поспособствовать регрессу развившихся изменений, снизить вероятность инвалидизации, вернуть ребенку возможность вести активную жизнь.
