Top.Mail.Ru

Препарат Ionis и AstraZeneca для лечения редкой полинейропатии одобрен в США

 291

препарат ionis и astrazeneca для лечения редкой полинейропатии одобрен в сша
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат Wainua производства Ionis Pharmaceuticals и AstraZeneca, предназначенный для лечения транстиретиновой семейной амилоидной полинейропатии (ТСАП).

На сегодняшний день в мире зарегистрировано около 40 000 случаев данного прогрессирующего заболевания, приводящего к смертельному исходу.

Транстиретиновый амилоидоз характеризуется накоплением аномального белка транстиретина в органах и тканях организма.

По данным AstraZeneca, в отсутствие лечения заболевание вызывает поражение нервной системы вне головного и спинного мозга и может привести к смерти пациента.

Препарат Wainua предназначен для подкожного введения один раз в месяц в домашних условиях. По сравнению с предшествующей разработкой компании Ionis, в основе Wainua лежит более современная технология, а его фармакологический эффект осуществляется в печени, где происходит синтез транстиретина.

Ionis и AstraZeneca также проводят исследования по изучению препарата для лечения других форм заболевания, которые могут привести к кардиомиопатии, заболеванию сердечной мышцы.

По прогнозам аналитиков, если препарат будет одобрен для лечения кардиомиопатии, максимальный общий объем его продаж может составить 3,5–7 млрд долларов США.




Видеозаметки врача

 

Последние новости

 

Важно, интересно, полезно

 

Подкасты «Заметки врача»