На сегодняшний день в мире зарегистрировано около 40 000 случаев данного прогрессирующего заболевания, приводящего к смертельному исходу.
Транстиретиновый амилоидоз характеризуется накоплением аномального белка транстиретина в органах и тканях организма.
По данным AstraZeneca, в отсутствие лечения заболевание вызывает поражение нервной системы вне головного и спинного мозга и может привести к смерти пациента.
Препарат Wainua предназначен для подкожного введения один раз в месяц в домашних условиях. По сравнению с предшествующей разработкой компании Ionis, в основе Wainua лежит более современная технология, а его фармакологический эффект осуществляется в печени, где происходит синтез транстиретина.
Ionis и AstraZeneca также проводят исследования по изучению препарата для лечения других форм заболевания, которые могут привести к кардиомиопатии, заболеванию сердечной мышцы.
По прогнозам аналитиков, если препарат будет одобрен для лечения кардиомиопатии, максимальный общий объем его продаж может составить 3,5–7 млрд долларов США.
