В своем заявлении компания говорит о достижении основной цели исследования по установлению преимуществ перед заместительной терапией препаратами факторов свертывания крови. С применением нового препарата частота возникновения кровотечений у пациентов с тяжелой формой гемофилии А, а также умеренной и тяжелой формой гемофилии В снизилась на 92%.
Гемофилия представляет собой заболевание, связанное со снижением выработки белков, называемых факторами свертывания крови. Это приводит к возникновению длительных кровотечений при травмах и хирургических операциях. Гемофилия встречается преимущественно у мужчин.
Нынешний стандарт лечения предусматривает систематическое введение недостающих факторов свертывания крови.
Марстацимаб компании Pfizer, предназначенный для введения один раз в неделю, представляет собой моноклональное антитело, которое связывается с ингибитором пути тканевого фактора и позволяет активировать процесс свертывания крови.
Сегодня в разработке Pfizer находятся еще два препарата для лечения гемофилии. В декабре прошлого года компания заявила о достижении основных целей исследования III фазы, в котором изучается генная терапия гемофилии B.
Ранее в исследовании марстацимаба принимали участие пациенты, у которых отсутствовали антитела-ингибиторы, препятствующие выработке белков свертывания крови (фактора VIII или фактора IX).
В настоящее время Pfizer проводит исследование у пациентов с указанными ингибиторами. Данные планируется представить в конце 2024 года.