Денис Мантуров, первый вице-премьер правительства России, высоко оценил разработку биофармацевтической компании ПРОМОМЕД для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД). Презентация российского гивиностата прошла в рамках III международного форума БИОПРОМ-2026. Это первый нестероидный препарат для лечения МДД, эффективность которого не зависит от типа мутации, вызывающей заболевание. Препарат получил регистрационное удостоверение Минздрава России.
Особенность лекарственного средства заключается в комплексном миопротективном действии: он одновременно снижает воспаление и фиброз, уменьшает жировое замещение мышечной ткани и стимулирует ее регенерацию.
По результатам исследований отечественный препарат полностью подтвердил эквивалентность (терапевтическую взаимозаменяемость) с оригинальным средством. В планах компании — дальнейшее изучение терапевтических возможностей препарата в серии клинических исследований.
МДД — редкое наследственное заболевание, которое характеризуется тяжелым прогрессирующим течением. Частота выявляемости в России — одна из самых высоких в мире. Официально зарегистрировано около 2000 пациентов, и эта цифра растет с улучшением методов диагностики. При МДД из-за различных генетических мутаций полностью отсутствует либо не выполняет свои функции особый белок — дистрофин, что становится причиной повреждения мышечных волокон, хронического воспаления, фиброза и замещения мышечной ткани. Этот процесс приводит к нарастающей инвалидизации и зависимости пациента от посторонней помощи.
В России успешно функционирует система помощи пациентам с МДД. Больные получают доступ к мутационно-специфическим и генозаместительным препаратам. Однако существующие препараты воздействуют только на конкретный тип мутаций и не являются универсальными. Отдельную группу неудовлетворенной потребности составляют пациенты, которым не подходят доступные варианты терапии вследствие возраста, иммунологических или иных медицинских ограничений.
«С появлением первого российского гивиностата медицинское сообщество получает принципиально новый, универсальный инструмент для борьбы с МДД. Поскольку терапевтический эффект препарата не зависит от конкретного типа мутаций, возможности его применения в реальной практике существенно расширяются. Для врачей открывается вариативность в принятии клинических решений без необходимости сложного подбора под индивидуальный генетический профиль пациента. Интеграция продукта в стандарты оказания помощи открывает новые перспективы в сохранении мышечной функции, создавая устойчивый потенциал для стабилизации функционального статуса и улучшения качества жизни детей с этим серьезным заболеванием», — подчеркнула Кира Заславская, директор по новым продуктам ПРОМОМЕД.
