В настоящее время препарат PTC518 проходит исследование II фазы.
Предварительные данные за 12 месяцев, подтвердили, что препарат в дозе 10 мг позволяет снизить выработку мутировавшего белка хантингтина на 43%. Данный белок вызывает прогрессирование заболевания и ухудшает когнитивные способности, сенсорное восприятие и двигательные навыки человека.
Сейчас на рынке представлено несколько препаратов для лечения данного заболевания, в том числе Ingrezza от Neurocrine Biosciences и Аустедо от израильской Teva Pharmaceutical. Однако данные препараты лишь способствуют купированию симптомов заболевания и не могут остановить его прогрессирование или обеспечить излечение.
В прошлом году Novartis прекратила исследования своего препарата для лечения болезни Хантингтона в связи с риском развития поражения нервной системы у пациентов.
Компания проводит работу по заключению сделок, направленных на расширение ассортимента, что позволит ей смягчить последствия потери эксклюзивности на основные лекарственные препараты. В их число входит самый продаваемый препарат Entresto, предназначенный для лечения сердечной недостаточности. В рамках сделки с PTC Therapeutics компания выполнит авансовый платеж в размере 1 млрд долларов США, а остальная сумма будет выплачена по достижении определенных этапов разработки.
PTC и Novartis будут делить прибыль и убытки от продажи препарата в США в соотношении 40 : 60% соответственно. PTC также получит право на многоуровневые роялти с продаж препарата за пределами США.
