Intellia Therapeutics временно прекратила отбор и лечение пациентов в рамках двух исследований III фазы по изучению генотерапевтического препарата Nexiguran ziclumeran. У одного из участников было выявлено серьезное повреждение печени. На утренних торгах акции компании упали более чем на 46%.
У пациента, получавшего Nexiguran ziclumeran, наблюдались резкие скачки печеночных ферментов и повышение уровня билирубина, что в соответствии с протоколом потребовало приостановки исследований. В настоящий момент пациент находится на стационарном лечении.
Препарат предназначен для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-CM), редкого смертельного заболевания сердца, которое характеризуется отложением в сердце белка транстиретина и может приводить к развитию сердечной недостаточности.
Компания специализируется на разработке препаратов на основе технологии CRISPR. Действие Nexiguran ziclumeran предусматривает выключение гена, ответственного за выработку транстиретина.
