Фото: New Africa/FOTODOM/Shutterstock
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат Zycubo, предназначенный для лечения болезни Менкеса. Препарат разработан биофармацевтической компанией Fortress Biotech в партнерстве с индийской Zydus Lifesciences.На предварительных торгах акции Fortress выросли более чем на 13%.
Болезнь Менкеса представляет собой редкое генетическое заболевание, при котором нарушается обмен меди в организме. Данное заболевание вызывают мутации в гене ATP7A, который отвечает за транспорт меди.
Zycubo стал первым препаратом, одобренным в США для лечения болезни Менкеса.
По результатам исследований, препарат способствовал повышению общей выживаемости, при снижении риска смерти почти на 80% по сравнению с пациентами, не получавшими лечения.
