Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат Avlayah от Denali Therapeutics, предназначенный для лечения синдрома Хантера у детей. Avlayah стал первой одобренной разработкой компании в США.
Однако полное одобрение будет зависеть от показателей клинической пользы по результатам подтверждающего исследования.
Avlayah представляет собой препарат для заместительной ферментной терапии синдрома Хантера.
Данное заболевание возникает в результате накопления в лизосомах гликозаминогликанов вследствие недостаточности фермента идуронат-2-сульфатазы.
Среди проявлений синдрома Хантера указывают задержку развития, снижение когнитивных способностей и отклонения в поведении.
Avlayah, применяемый в виде инфузии один раз в неделю, показан для лечения неврологических симптомов заболевания при наличии клинических проявлений и до их возникновения.
