Дети, больные муковисцидозом, — одна из самых многочисленных групп подопечных Фонда. С 2021 года экспертным советом Фонда одобрены заявки на таргетную терапию для 1809 детей с Муковисцидозом. Для их лечения Фонд обеспечивает закупку 2 таргетных препаратов для разных возрастных групп: Ивакафтор/Лумакафтор (ТН Оркамби) и Ивакафтор / Тезакафтор / Элексакафтор + Ивакафтор (ТН Трикафта) в различных дозировках.
В 2024 году в соответствии с показаниями и назначениями врачей терапию препаратом Трикафта получают 1335 подопечных Фонда в возрасте от 6 лет, препарат Оркамби – 383 подопечных Фонда, в том числе 95 детей в возрасте от 2 до 5 лет включительно.
Следующим этапом работы Фонда по включению препарата Трикафта в форме гранул в Перечень для закупок Фонда станет согласование цены препарата для России. Переговоры, как и всегда в таких случаях, пройдут с участием Федеральной антимонопольной службы, чтобы обеспечить лучшие условия поставок. После этого вопрос о включении препарата в перечни Фонда будет направлен в попечительский совет Фонда на утверждение. Далее Фонд с участием регионов определит потребность для планирования поставок, начнёт сбор заявок на препарат для обеспечения конкретных детей, заключение договоров на поставку. Предполагается, что поставщик сможет обеспечить поставку детям лекарственного препарата Трикафта в форме гранул в январе 2025 года.
Работа по организации поставок нового лекарственного препарата не отменяет решения по заявкам на 2024 год, и в этом году дети в возрасте от 2 до 5 лет по-прежнему обеспечены лекарственным препаратом Оркамби.
22 марта 2024 года Фонд «Круг добра» получил от Компании Vertex Pharmaceuticals официальное подтверждение готовности поставлять препарат Трикафта в форме гранул в Россию. Также компания-поставщик сообщила, что ранее зарегистрированный в России препарат Трикафта в дозировке 100 мг + 50мг + 75мг и 150 мг был 9 апреля введён в гражданский оборот.