
Статус орфанного препарата выдается лекарственным средствам, применяемым для профилактики или лечения жизнеугрожающих или инвалидизирующих редких заболеваний с распространенностью не более 5 случаев на 10 тысяч населения Евросоюза, при условии, что для этих заболеваний на данный момент не существует зарегистрированных методов лечения или профилактики либо имеющиеся методы не оказывают существенного эффекта. Признание ACER-001 орфанным препаратом обеспечивает ему ряд преимуществ, включая возможность 10-летнего периода рыночной эксклюзивности в случае регистрации и снижение платежа за подачу на регистрацию в Европейское агентство лекарственных средств.