В настоящее время нусинерсен является единственным препаратом для лечения спинальной мышечной атрофии – жизнеугрожающего генетического заболевания, при котором постепенно утрачиваются моторные функции. Из-за высокой стоимости Спинразы многие регионы не могут самостоятельно обеспечивать им больных: средняя стоимость курса препарата в 2019 году составляла 47,5 млн руб. в течение первого года и 23,7 млн руб. в течение второго года.
Помимо нусинерсена на российском рынке может скоро появиться генная терапия СМА онасемногена обепарвовек. Сейчас Минздрав рассматривает досье на регистрацию препарата. Как рассказал «Парламентской газете» член Комитета Совета Федерации по социальной политике Владимир Круглый, если онасемногена обепарвовек зарегистрируют в России, возможно, будет рациональным решением заменить им Спинразу в списке ЖНВЛП.
