Заболевание сопровождается прогрессирующей потерей подвижности и сокращением продолжительности жизни. Это первый в мире препарат для лечения фиброзной дисплазии у взрослых и детей.
FDA одобрило применение препарата у девочек в возрасте от 8 лет и у мальчиков от 10 лет.
Как сообщил агентству Reuters представитель компании, рекомендованная стоимость годового курса лечения препаратом Sohonos при приеме в дозе 5 мг в сутки составит 624 000 долларов США. При этом допускается корректировать дозу в зависимости от массы тела пациента и степени тяжести заболевания.
Препарат был одобрен после получения результатов исследования III фазы, согласно которым у пациентов было отмечено снижение объема новых фиброзных поражений на 54% по сравнению со стандартом лечения.
