Препарат Золгенсма предназначен для лечения детей младше двух лет с диагностированной спинальной мышечной атрофией, вне зависимости от наличия клинических проявлений. Для лечения достаточно одной инъекции препарата, которая стоит 2,1 млн долларов. В четвертом квартале 2020 года продажи Золгенсма снизились до 254 млн долларов, в третьем квартале они составили 291 млн долларов.
На фоне снижения продаж Novartis приняла решение о закрытии завода в Лонгмонте (Колорадо), который был приобретен у AstraZeneca в 2019 году специально для выпуска Золгенсма.