Компания Novartis представила окончательные результаты клинических исследований препарата от спинальной мышечной атрофии

 610

Компания Novartis представила окончательные результаты клинических исследований препарата от спинальной мышечной атрофии
Препарат Золгенсма (онасемноген абепарвовек) компании Novartis доказал свою эффективность в терапии спинальной мышечной атрофии в клиническом исследовании SPR1NT III фазы.

По результатам клинического исследования SPR1NT III фазы препарат Золгенсма (онасемноген абепарвовек) компании Novartis доказал свою эффективность в терапии спинальной мышечной атрофии.

У пациентов с двумя копиями гена SMN2 обычно развивается СМА 1-го типа, которая приводит к прогрессирующей и необратимой потере двигательной функции и в большинстве случаев к смерти или необходимости постоянной вентиляции легких к двум годам. У большинства детей с тремя копиями гена SMN2 развивается СМА 2-го типа, которая приводит к неспособности самостоятельно ходить.

В исследовании III фазы SPR1NT (NCT03505099) оценивалось лечение препаратом Золгенсма детей с двумя и тремя копиями гена SMN2. Все дети с двумя копиями генов достигли основной конечной точки — они могли самостоятельно сидеть не менее 30 секунд, при этом 79% из них достигли этого показателя в рамках окна нормального развития Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ). В группе с тремя копиями гена 93% детей начали самостоятельно ходить.

Золгенсма — единственный одобренный препарат генной терапии для лечения СМА, направленный на устранение причины заболевания. Препарат зарегистрирован в РФ.


Видеозаметки врача

 

Последние новости

 

Важно, интересно, полезно

 

Подкасты «Заметки врача»