Биотехнологическая компания Гемабанк инвестирует в биотехнологический стартап Орфадженекс, разрабатывающий геннотерапевтические препараты для лечения редких (орфанных) нейромышечных заболеваний.
В основе линейки препаратов — технология передачи генов с помощью AAV-векторов, позволяющая доставлять рабочие копии генов непосредственно в пораженные клетки.
В портфеле Орфадженекс несколько разработок, в том числе для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). В России с СМА могут проживать около 1,5 тыс. человек, при этом ежегодно выявляется от 53 до 244 новых случаев заболевания. СМА — ведущая в мире генетическая причина смертности детей до 2 лет.
По словам руководителя проекта по СМА компании Орфадженекс Ивана Яковлева:
«Наш препарат разработан с учетом новейших достижений в области генной терапии и нацелен на благоприятный профиль переносимости и потенциально меньшую дозу при сохранении целевого терапевтического эффекта, это значимо одновременно для безопасности пациента и для экономики производства. Технические решения, обеспечивающие эти свойства, на данном этапе мы пока не раскрываем. Единственный зарегистрированный на сегодня препарат для генной терапии (Zolgensma), по сути, основан на технологиях середины 2000-х годов. Методы генной терапии с тех пор заметно эволюционировали».
Инвестиции Гемабанка в Орфадженекс составят 15 млн рублей. На текущий момент предоставлено 10,5 млн рублей, остальная сумма будет направлена до конца 2026 года. Средства пойдут на дальнейшую доклиническую разработку, масштабирование производства AAV-векторов и подготовку к клиническим исследованиям.
