Акции Fulcrum Therapeutics упали на 50% на предварительных торгах после того, как компания объявила о намерении прекратить исследования экспериментального препарата поциредир, предназначенного для лечения серповидноклеточной анемии. Ранее Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) высказало опасения о рисках развития онкологических заболеваний при получении препаратов данной группы. В настоящее время производитель планирует рассмотреть различные стратегические альтернативы, включая возможную продажу бизнеса или слияние с другой компанией.
Серповидноклеточная анемия — наследственная аномалия строения гемоглобина, которая может сопровождаться приступами сильной боли, снижением уровня гемоглобина, повреждением жизненно важных органов и снижением продолжительности жизни.
Высказанные регулятором опасения усугубляют ряд проблем, с которыми сталкиваются производители при разработке препаратов для лечения серповидноклеточной анемии. В 2024 году компания Pfizer отозвала одобренный препарат Oxbryta и прекратила его исследования из соображений безопасности.
Действие поциредира от Fulcrum направлено на повышения уровня фетального гемоглобина путем воздействия на ключевую субъединицу белкового комплекса PRC2, которая в норме подавляет его выработку.
Решение Fulcrum было принято после замечаний FDA о безопасности препаратов, действующих на данный белковый комплекс. В начале этого года из-за риска развития вторичных онкогематологических заболеваний был отозван противоопухолевый препарат Tazverik от Ipsen.
При этом Fulcrum предоставила данные, подтверждающие, что поциредир направлен на другой компонент комплекса PRC2 и имеет особый профиль безопасности. Однако FDA пришло к выводу, что все препараты, действующие на данный комплекс, несут одинаковый риск развития злокачественных новообразований.
