Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило генотерапевтический препарат Zevaskyn (прадемаген замикерацел) от Abeona Therapeutics для лечения рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза.
Препарат может применяться как у взрослых, так и у пациентов детского возраста.
Данное заболевание характеризуется хрупкостью кожи и слизистых оболочек, что сопровождается образованием волдырей, эрозий и длительно незаживающих открытых ран, которые трудно поддаются лечению.
Заболевание обусловлено наличием мутаций в гене COL7A1, что приводит к нарушению выработки коллагена VII типа, ответственного за связывание слоев дермы между собой и с базальной мембраной.
Современным стандартом лечения является ежедневная обработка ран и применение защитных повязок.
Терапия предусматривает генетическую модификацию аутологичных кератиноцитов пациента путем добавления здоровых генов COL7A1 с последующей пересадкой кожного трансплантата.
