Действие Casgevy основано на использовании технологии редактирования генов CRISPR, которая принесла своим изобретателям Нобелевскую премию в 2020 году.
В ходе клинических исследований Casgevy способствовал восстановлению нормальной выработки гемоглобина у большинства пациентов с серповидно-клеточной анемией и трансфузионно-зависимой β-талассемией. Кроме того, на фоне получения препаратов наблюдалось облегчение симптомов заболеваний.
По заявлению Управления по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA), у участников исследований не наблюдалось каких-либо существенных побочных эффектов. MHRA добавило, что уделяет большое внимание вопросам безопасности Casgevy.
Лечение осуществляется путем взятия стволовых клеток из костного мозга пациента, редактирования гена в лабораторных условиях и введения модифицированных клеток пациенту после подготовки костного мозга.
