Генная терапия способствовала восстановлению слуха у детей с глухотой

Экспериментальная генная терапия, разработанная китайской компанией Refreshgene Therapeutics, способствовала восстановлению слуха у детей с врожденной глухотой. В ходе исследования через шесть месяцев после лечения у пяти из шести детей младшего возраста было отмечено восстановление слуха и улучшение распознавания речи.

Результаты исследования были опубликованы в журнале Lancet.

В исследовании принимали участие дети с глубокой глухотой, вызванной мутациями в гене OTOF белка отоферлина, с помощью которого осуществляется передача звуковых сигналов от уха к мозгу.

Согласно предыдущим исследованиям, мутации OTOF сопровождают 2–8% случаев врожденной глухоты. В США потеря слуха, от умеренной до глубокой, наблюдается у одного из 1000 детей.

Исследование включало хирургическое введение безвредного вируса для переноса версии человеческого гена OTOF во внутреннее ухо пациента.

Через 26 недель у пяти из шести детей отмечено восстановление слуха, значительное улучшение восприятия речи и способности вести беседу.