На совещании FDA, которое состоится 22 марта, внешние эксперты тщательно изучат данные о применении препарата от БАС, полученные в клиническом исследовании III фазы, чтобы вынести заключение, будет ли использование этого препарата полезно пациентам с данным заболеванием.
В исследовании тоферсена не удалось достичь основной цели по уменьшению выраженности симптомов, однако уровень нейрофиламента снизился.
«Наши правила допускают гибкость в регуляторных вопросах для ускорения … выхода на рынок новых препаратов, предназначенных для лечения пациентов с изнурительными или угрожающими их жизни заболеваниями», — заявили эксперты FDA.
Они сочли «приемлемым для популяции больных» такой риск, связанный с препаратом компании Biogen, как воспаление спинного мозга и отек зрительного нерва.
