В исследовании клинически значимое повышение уровня гемоглобина на 2 г/дл или более по сравнению с исходным уровнем без необходимости переливания крови через 24 недели наблюдалось у существенной части пациентов, получавших иптакопан в дозе 200 мг два раза в сутки.
В ранее выполненном исследовании APPLY-PNH участвовали пациенты, которые все еще страдали от остаточной анемии, несмотря на лечение антителами против C5. Результаты исследования показали, что иптакопан более эффективен, чем ингибиторы C5, в достижении целевого уровня гемоглобина.
Novartis планирует зарегистрировать иптакопан в следующем году.
При ПНГ организм разрушает эритроциты, что приводит к анемии, усталости и, в некоторых случаях, к необходимости переливания крови. Во всем мире число больных ПНГ оценивается в 10—20 человек на 1 млн; это редкое заболевание, которое лечится только инъекционным путем. Может развиться в любом возрасте, но чаще всего обнаруживается у людей в возрасте 30—40 лет.
