Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат компании BridgeBio для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-CM), редкого и смертельно опасного заболевания. Разработка BridgeBio, представленная под торговым наименованием Attruby, стала первым конкурентом препарата Виндакель от Pfizer.
Attruby (акорамидис) предназначен для лечения ATTR-CM у взрослых пациентов. При данном заболевании наблюдается отложение транстиретина в структурах сердце, что грозит развитием сердечной недостаточности.
В отсутствие лечения ATTR-CM приводит к снижению насосной функции сердца.
По оценкам BridgeBio, стоимость 28-дневного курса лечения препаратом составит 18 759 долларов США. При этом годовой курс приема препарата Виндакель (в рекомендуемой дозе 80 мг один раз в сутки) обойдется в 225 000 долларов США.
Заявка на регистрацию Attruby была подана по результатам исследования III фазы, проведенного при участии 632 пациентов. Применение препарата в течение 30 месяцев способствовало значимому улучшению выживаемости и снижению частоты госпитализаций, связанных с исследуемым заболеванием.
