Большинством голосов (9 против 3) комиссия FDA признала, что у пациентов с указанным заболеванием польза патисирана перевешивает возможные риски.
ATTR возникает в результате мутаций в гене белка транстиретина, что приводит к накоплению дефектных белков в органах и тканях организма. В результате пациент теряет чувствительность, появляются нарушения в работе сердца, заболевания глаз, почек и щитовидной железы.
Вместе с тем у членов комиссии возникли сомнения относительно значимости пользы препарата.
Окончательное решение FDA примет не позднее 8 октября. В большинстве случаев оно руководствуется мнением экспертной комиссии.
Регулятор опубликовал документы, согласно которым эффективность патисирана незначительно превышает плацебо, имеет сомнительную клиническую значимость и может быть не замечена пациентами.
В основе механизма действия патисирана лежит процесс РНК-интерференции. Открывшие его ученые были удостоены Нобелевской премии. Данный процесс заключается в выявлении и подавлении активности определенных генов с целью блокирования выработки смертельно опасного белка.
