В рамках соглашения Vertex и CRISPR намерены найти методы устранения уже известных генетических мутаций, ведущих к развитию муковисцидоза и серповидноклеточной анемии.
По условиям договора, Vertex получит лицензионные права на 6 новых терапевтических средств, разработанных с помощью CRISPR-Cas9. В свою очередь CRISPR получила предварительный платеж в размере 105 млн долларов. Также CRISPR имеет право на получение денежных вознаграждений за прохождение определенных этапов разработки, а также процентов с будущих продаж ЛС.
Система редактирования генома CRISPR-Cas9 имеет в своей основе «заимствованный» у бактерий механизм защиты от вирусной инфекции. Управляют этой системой однонитковые РНК-гиды, которые позволяют распознавать короткие последовательности ДНК и разрезать их с помощью фермента нуклеазы Cas9. После чего молекула ДНК может возобновить свою структуру по присутствующей матрице. Ученые научились создавать необходимые короткие РНК последовательности, которые отвечают цели исследования, то есть конкретному гену.
