Наследственный транстиретиновый амилоидоз – это системное заболевание, проявляющееся внеклеточным отложением фибриллярного белка (амилоида), предшественником которого является транстиретин. Заболевание быстро прогрессирует, из-за отложения амилоида структура пораженных тканей и нарушается их работа. Смерть пациента может наступить через 3-15 лет после появления первых симптомов.
Лекарственный препарат блокирует продукцию транстиретина. Как показали клинические исследования, использование инотерсена позволяет примерно на 80% снизить уровень транстиретина вне зависимости от типа мутации и стадии заболевания. Представители компаний рассказали, что инотерсен необходимо вводить подкожно один раз в неделю.
