Положительное решение было принято после изучения результатов клинического исследования, прошедшего среди 145 пациентов. В КИ было показано превосходного нового препарата над плацебо.
Каплацизумаб является одиночным вариабельным доменом иммуноглобулина, который блокирует взаимодействие между мультимерами фактора фон Виллебранда и тромбоцитами. Фактор фон Виллебранда – это гликопротеин плазмы крови, обеспечивающий прикрепление тромбоцитов к участку поврежденного сосуда.
В Европе каплацизумаб был одобрен еще осенью 2019 года. Препарат был разработан бельгийский Ablynx. После ее приобретения Sanofi за 3,9 млрд евро, права на него перешли французскому фармпроизводителю.
