Sarepta вывела на рынок второй препарат против мышечной дистрофии Дюшенна

 2843

Sarepta вывела на рынок второй препарат против мышечной дистрофии Дюшенна
Американская FDA одобрила применение лекарственного препарата голодирсена (golodirsen) разработки компании Sarepta для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) – редкого генетического заболевания, характеризующегося генерализованной мышечной слабостью.

Новое лекарственное средство подходит для терапии около 8% пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией гена дистрофина, приводящей к пропуску экзона 53. Для определения этой мутации также был зарегистрирован диагностический тест – первый скрининговый тест для пациентов с данным заболеванием.

В августе этого года FDA отказала в регистрации голодирсена из-за повышенного риска развития инфекций и токсического воздействия на почки (что было показано в доклинических исследованиях). Однако в заявлении регулятора об одобрении препарата ни слова не говорится о предшествующем отказе. Как отметили в Sarepta, компания предоставила данные по безопасности, которые удовлетворили FDA.

Голодирсен уже второй препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, разработанный Sarepa. Одобренный в 2016 году этеплирсен (eteplirsen) предназначен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, вызванной мутацией дистрофина, связанной с пропуском экзона 51 (примерно 13% пациентов имеют эту мутацию).


Последние новости

 

Важно, интересно, полезно