Ключевая задача в России – повышение качества диагностики

 1423

Ключевая задача в России – повышение качества диагностики
10 – 11 декабря 2020 на экспертной площадке Всероссийского Фармпробега состоялась трансляция открытого научно-практического форума «Новейшая генетика. Современные знания о болезнях человека, перспективные подходы организации здравоохранения» (на примере орфанных заболеваний). Цель мероприятия – всестороннее обсуждение вопросов формирования системного подхода в вопросах генетических и орфанных заболеваний; возможностей орфанной медицины в организации медицинской помощи и лечении «редких» пациентов; выработка наиболее перспективных подходов организации лекарственной помощи, в том числе с применением генотерапевтических технологий. О доступности терапии и готовности российского рынка к внедрению инновационных решений в области орфанных и генетических заболеваний в эксклюзивном интервью Андрея Максимова, генерального директора «ПИТИСИ Терапьютикс» в России и СНГ.

Беседовала Юлия Муштакова, научный журналист, пресс-секретарь Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, шеф-редактор проектов телеканала «Доктор» (ВГТРК), ведущая Всероссийского Фармпробега-2020.

- Андрей Сергеевич, спасибо вам большое за эксклюзивное интервью. Для нас большая честь стать площадкой, где впервые будет транслироваться экспертная позиция главы локального представительства американской биофармацевтической компании, которая недавно вышла на российский рынок. Расскажите, пожалуйста, подробнее о PTC как о глобальной компании. Каковы ключевые её ценности? Есть ли социальные идеи, которые Вы декларируете и которых придерживаетесь в своей деятельности?

- Юлия, спасибо! Пациенты находятся в центре всего, что мы делаем в РТС. Мы работаем, чтобы в мире была возможность лечить редкие и жизнеугрожающие заболевания. Наша самая главная миссия – дарить время. И не важно, часы это, дни, месяцы или годы. Каждое мгновение – большая победа.

- Как эти ценности отражаются на работе компании на локальных рынках, там, где есть ваши представительства?

- Подход нашей компании не зависит от наличия или отсутствия представительства в стране. И ценности компании остаются неизменными независимо от локализации. Однако, безусловно, есть особенности работы в зависимости от конкретной ситуации. В России, например, я считаю одной из ключевых задач повышение качества диагностики редких генетических заболеваний, а также обеспечение повсеместной доступности высокотехнологичных и точных методов комплексной диагностики. В 2019 году в России был запущен диагностический проект, предоставляющий возможность для полноценной диагностики миодистрофии Дюшенна, включая дорогостоящее генетическое исследование, которое до этого пациенты могли провести только за свой счет. Теперь все расходы на диагностику таких пациентов компания РТС берет на себя. Мы развиваем данный проект на другие страны: сейчас доступная диагностика появилась и у пациентов с миодистрофией Дюшенна в Белоруссии. Кроме того, проект теперь охватывает не только миодистрофию Дюшенна, но и другое редкое заболевание - дефицит декарбоксилазы ароматических аминокислот, которое также называют детским паркинсонизмом.

- В открытых источниках есть информация о том, что компания специализируется на разработке лучших в своей области препаратов, направленных на лечение пациентов с орфанными заболеваниями. Расскажите, пожалуйста, подробнее о ваших передовых разработках.

- Одним из ключевых направлений в компании РТС является терапия миодистрофии Дюшенна при наличии нонсенс-мутации. Однако компания РТС продолжает разрабатывать и другие инновационные препараты для лечения редких болезней, в том числе и препараты генной терапии.

- Расскажите, какие препараты уже представлены на мировых рынках, и что планируете выводить в Россию?

- Для России наиболее актуальными в ближайшие пять лет являются два направления. Первое - терапия пациентов с миодистрофией Дюшенна с нонсенс-мутацией, препарат «Трансларна» уже зарегистрирован в России. Также компания планирует вывод инновационного препарата генной терапии для лечения детей с дефицитом декарбоксилазы ароматических аминокислот, которое также называют детским паркинсонизмом.

- По данным исследования Фармпробега, проведенного совместно с ведущими пациентскими организациям, выяснилось, что одна из самых острых тем для «редких» больных – сложности лекарственного обеспечения. Большинство опрошенных сообщили о том, что испытывают трудности с лекобеспечением: 69% не получают лекарства вовсе или получают их с перебоями. Среди них 63% не могут добиться лекарств длительный период: 33% более пяти лет не могут получить необходимой лекарственной терапии. Как Вы можете оценить данные результаты со своей стороны? На Ваш взгляд, изменилась ли ситуация с лекарственным обеспечением за последние годы? И если да, то в какую сторону?

- Я работаю в сфере орфанных болезней уже 10 лет, и если количество препаратов для лечения орфанных заболеваний в мире за это время значительно увеличилось, то стоимость лечения каждого пациента остается крайне высокой, к сожалению, даже на тех рынках, где появились т.н. генерические препараты, или аналоги оригинальных препаратов, которые теоретически должны были обеспечить повсеместную доступность лечения.

Все же я с уверенностью могу отметить, что за последние несколько лет наше правительство сделало ряд серьезных шагов для улучшения в этой области. К примеру, благодаря переводу части орфанных заболеваний из Регионального перечня-24 на федеральный уровень удалось высвободить часть денег на региональном уровне для помощи новым пациентам с орфанными болезнями. Этих мер пока недостаточно, и регионы по-прежнему испытывают нехватку бюджетов для обеспечения всех орфанных пациентов. Мы с большой надеждой смотрим на инициативу Владимира Путина по созданию специального орфанного фонда для детей с редкими заболеваниями, и мы надеемся, что это позволит получить долгожданное лечение многим детям с орфанными болезными, в том числе с миодистрофией Дюшенна.

- В рамках этого же исследования 84% респондентов указали на то, что в существующую сегодня систему лекобеспечения необходимо внести изменения. Из них 47% отметили, что нужно повысить доступность незарегистрированных препаратов. Прокомментируйте, пожалуйста, соответствует ли такая позиция пациентов реалиям рынка? Какова сегодняшняя ситуация с закупками незарегистрированных препаратов?

- У нас достаточно хорошо прописана законодательная база с медицинской и административной точек зрения: кто, как и в каком порядке может назначить незарегистрированный препарат по медицинским жизненным показаниям. Также есть достаточно четкая, понятная и прозрачная процедура получения разрешения на ввоз таких препаратов. Но, с другой стороны, у нас нет четкого регламента по обязательству конкретного органа финансировать данное лечение. Поэтому сейчас такие вопросы решаются от случая к случаю, и пациентам иногда, к сожалению, приходится ждать необходимого лечения месяцами, даже годами. Несколько обнадеживает работа Совета Федерации над законопроектом, в котором предлагается четко обозначить ответственность за обеспечение пациентов незарегистрированными препаратами.

- Кроме лекарственного обеспечения, респонденты отметили необходимость развития диагностики орфанных заболеваний. Так, 69% участников исследования сказали, что в первую очередь необходимо включить в тарифы ОМС высокотехнологичные методы генетической диагностики. Разделяете ли вы эту позицию?

- Безусловно, без качественных и достоверных методов диагностики невозможно раннее выявление орфанных заболеваний, и, соответственно, ранее назначение патогенетической терапии, которая именно в таком случае приносит наилучший результат. В настоящее время диагностика огромного пласта заболеваний возможна только за счет программ, которые реализуют фармацевтические производители. Мы надеемся, что высокотехнологичная диагностика войдет в обязательный перечень ОМС для граждан нашей страны, что позволит сделать доступными массовые программы неонатального скрининга и генетические диагностические программы для раннего выявления орфанных заболеваний.

- Как продвигается реализация диагностической программы по двум нозологиям, в которой вы участвуете? Какие сложности в диагностике приходится преодолевать? Насколько надежны новые методы?

- Нет смысла лишний раз говорить, насколько огромна наша страна, и регионы очень отличаются по уровню оснащения, далеко не везде есть возможность провести генетическое исследование, а отправить образец крови из Владивостока в Москву стоит немалых денег, которых зачастую у пациента просто нет. С другой стороны, ряд лабораторий в нашей стране проводят генетическую диагностику на самом высоком уровне, и ничем не уступают западным. Используются новые методы - секвенирование нового поколения, мультиплексная лиганд-зависимая амплификация, и качество этих исследований не вызывает сомнений.

При должной поддержке со стороны государства возможно существенно увеличить доступность данных методов для раннего выявления патологий, особенно, в свете появления все новых возможностей для лечения. Как пример можно привести миодистрофию Дюшенна – это самая частая и самая тяжелая мышечная дистрофия у детей, и как минимум по этой причине вопрос неонатального скрининга на данную нозологию стоит рассмотреть на государственном уровне.

- Можете ли вы назвать аспекты, отличающие регулирование фармацевтического рынка в России от американской или европейской модели и выделить преимущества российской?

- В целом наша страна имеет достаточно сильную законодательную основу в сфере охраны здоровья граждан. Большинство правил регистрации и оборота лекарственных препаратов приближены и гармонизированы с мировыми практиками. Все большую прозрачность приобретает процесс включения препаратов в ЖНВЛП, создаются предпосылки для создания критериев включения заболеваний в перечень ВЗН, активно развивается система КСГ в ОМС, в систему здравоохранения включаются новые виды ВМП.

В каких-то аспектах наша законодательная база в сфере охраны здоровья все еще требует доработки, однако существуют и сильные стороны. К примеру, в нашей стране юридически реализована возможность назначения препарата по жизненным показаниям даже до регистрации в России, что дает многим пациентам шанс не потерять бесценные мгновения жизни и своевременно начать жизненно важное лечение.

Также вызывает оптимизм тот факт, что на орфанные заболевания и генетические технологии сейчас направлено пристальное внимание президента и правительства. Мы ожидаем ряд важных законодательных инициатив в этой области, к примеру вопрос гармонизации регистрации генотерапевтических препаратов в России с мировыми практиками. Как и во всем мире, остается актуальным вопрос об источниках финансирования этих дорогостоящих, но по-настоящему прорывных технологий. Именно поэтому мы заинтересованы в развитии экспертной площадки, которая будет способствовать формированию системного подхода для лечения генетических и орфанных заболеваний при взаимодействии с ведущими фармацевтическими компаниями, регуляторами, экспертами и пациентским сообществом.

- В чем вы видите инновационный потенциал нашей страны?

- У нас огромная страна, и основной инновационный потенциал – это наши люди. Поскольку мы сейчас говорим о системе здравоохранения, то важно отметить, что несмотря на экономические сложности, наша страна богата уникальными специалистами в этой сфере. Умелые руки и талант в сочетании с современными технологиями дают возможность на высочайшем уровне проводить самые сложные диагностические и лечебные манипуляции.

Кроме того, в нашей стране создаются огромные предпосылки для создания научно-исследовательских лабораторий и разработки лекарств, активно развиваются венчурные фонды для финансирования таких проектов, дан старт национальной генетической программе. Повсеместно внедряются телемедицинские технологии, очень активно идет строительство единого цифрового контура в здравоохранении. Многие Российские фармацевтические производители успешно реализуют наработки в создании биомолекул.

- Вы упомянули планы по выведению на рынок России генетического препарата для лечения редкого тяжелого нервно-мышечного заболевания. В связи с этим есть ли у вас запрос на партнерство компании с государственным сектором в интересах скорейшей регистрации и повышения доступности этого инновационного метода терапии? Как, на примере Вашего генетического препарата, Вы видите разрешение вопроса регистрации прорывных инновационных препаратов на территории Российской Федерации?

- Сейчас множество фармацевтических компаний выражает свою готовность к совместной работе с государственными органами над организацией лекарственного обеспечения в России. Компания РТС, безусловно, готова к выстраиванию диалога с регулятором, мы готовы поделиться своими идеями для обеспечения скорейшего доступа к инновационному лечению для пациентов в России. Надеюсь, что благодаря вашей площадке и активной позиции других участников рынка мы сможем вместе разработать и внести предложения по оптимизации норм регистрации препаратов в России в ближайшее время.

- Опираясь на имеющийся опыт, могли бы Вы обозначить вектор развития закупок препаратов для детей с орфанными заболеваниями, который на данный момент еще не реализуется, но Вы видите в нем серьезный потенциал? Как Вы относитесь к модели риск-шеринга, стоит ли ее применять в России?

- Уже не первый год в России ведется диалог о внедрении разного рода инновационных моделей лекарственного обеспечения. От лица компании РТС в России я могу сказать, что мы готовы рассмотреть любые проекты, которые позволят обеспечить всех нуждающихся пациентов необходимым лечением при прогнозируемом уровне расходования бюджетных средств. Надеюсь, что создание ФКУ по организации централизованных закупок, постановление о котором подписано недавно, позволит в ближайшей перспективе реализовать такого рода контракты, и обеспечить необходимым лечением всех пациентов, не зависимо от региона проживания. Ведь основная цель планомерной «федерализации» закупок орфанных препаратов как раз и заключается в предоставлении равных возможностей для лечения всем пациентам в России. На мой взгляд, это еще одна правильная инициатива нашего государства.

Ключевые слова: Фармпробег интервью

Последние новости

 

Важно, интересно, полезно