Для проведения исследования ученые получили 213 оплодотворенных яйцеклеток. Эмбрионы были переданы на добровольных началах парами, прошедшими процедуру ЭКО. С помощью CRISPR/Cas9 в геном эмбрионов была добавлена мутация, которая нарушает работу гена CCR5. Известно, что люди, родившиеся с мутацией этого гена устойчивы к заражению ВИЧ.
Согласно результатам работы, успешно модифицированы были 4 эмбриона из 26. Тем не менее, даже при успешной модификации, в некоторых аллелях сохранялась изначальная версия CCR5 или имелись незапланированные мутации.
Методика CRISPR/Cas9 предусматривает применение димерных РНК-направляемых нуклеаз, которые могут распознавать большие последовательности ДНК и редактировать гены с высокой эффективностью в клетках человека. Активность этой системы строго зависит от корректности присоединения димерных РНК к ДНК с учетом и совпадения последовательности, и ориентации молекул.
