Лекарственное средство разработано для терапии дистрофии сетчатки, вызванной мутацией в гене RPE65, который кодирует белок, специфичный для пигментного эпителия сетчатки глаза. Новый препарат с помощью вирусного вектора доставляет нормальную копию гена RPE65 напрямую в клетки сетчатки глаза, позволяя восстановить зрение. Лекарственное средство вводится субретинально однократно.
В поддержку регистрационной заявки в США были направлены результаты исследования у 41 пациента в возрасте 4-44 лет. Применение препарата позволило участникам впервые в жизни увидеть луну и звезды, гулять в сумерках и рассмотреть еду на собственной тарелке. Приведенные цифры свидетельствуют, что у 93% участников КИ наблюдалось улучшение зрения после введения лекарства.
