Венетоклакс является селективным ингибитором антиапоптозного белка В-клеточной лимфомы (BCL-2). Венетоклакс показан в качестве монотерапии для лечения хронического лимфоцитарного лейкоза (ХЛЛ): с 17p-делецией или TP53-мутацией у взрослых пациентов, которым лечение ингибиторами сигнального пути В-клеточного рецептора не подходит или не показало ожидаемого результата; а также без 17p-делеции или TP53-мутации у взрослых пациентов, не ответивших на химиоиммунотерапию и лечение ингибиторами сигнального пути В-клеточного рецептора.
В клинических исследованиях при участии 107 пациентов с рецидивирующим/рефрактерным ХЛЛ и делецией 17p общая частота ответа достигла 79%. В декабре 2016 года Европейская комиссия выдала условное регистрационное удостоверение на венетоклакс в качестве препарата для монотерапии подходящих пациентов с трудно поддающимся лечению ХЛЛ. В апреле 2016 года препарат был в ускоренном порядке одобрен в США для лечения ХЛЛ у пациентов с делецией 17p, обнаруживаемой с помощью одобренного FDA теста, которые ранее прошли минимум один курс терапии.
