Примерно у одного из трех пациентов с гемофилией со временем начинается выработка ингибиторов к стандартной заместительной терапии недостающего фактора VIII, что повышает риск серьезных и жизнеугрожающих кровотечений. Эмицизумаб является первым в своем классе биспецифичным моноклональным антителом, предназначенным для связывания факторов свертывания крови IXa и X. Препарат был одобрен в качестве профилактического средства и должен вводиться подкожно один раз в неделю.
Результаты клинических исследований свидетельствуют, что эмицизумаб способен на 87% сократить риск кровотечений через 24 недели регулярного применения (сравнение со стандартной терапией). У 62,9% пациентов, получавших эмицизумаб, количество эпизодов кровотечений было равно нулю, тогда как в группе агентов обходного действия данный показатель был отмечен только у 5,6% пациентов.
