Положительное заключение CHMP основано на совокупном объеме данных более 10 000 человеко-лет. Общее число участников программы клинических исследований превысило 2700, а длительность наблюдения у некоторых пациентов составила более 10 лет. Результаты оценки эффективности и безопасности в клинических исследованиях II и III фаз позволили подтвердить эффективность и безопасность лекарственного средства.
По данным КИ III фазы CLARITY, у пациентов с высокой активностью заболевания кладрибин в таблетках позволил снизить среднегодовую частоту обострений на 67%, а риск прогрессирования по шкале EDSS, сохраняющегося в течение 6 месяцев, – на 82%, по сравнению с плацебо. Как было продемонстрировано в исследовании III фазы CLARITY EXTENSION, на протяжении 3 и 4 года дальнейшей терапии кладрибином не требовалось. Выбор дозировки и требований по мониторингу основан на обширном объёме данных. Наиболее важные нежелательные реакции включают лимфопению, которая может быть тяжелой и сохраняющейся в течение длительного времени, и инфекции, в том числе опоясывающий лишай.
В 2015 году компания Merck KGaA заявила о намерении снова подать заявку в Европейское медицинское агентство (EMA) на регистрацию кладрибина. В 2011 году компании пришлось свернуть исследовательскую программу кладрибина, так как регуляторные органы выразили сомнение в эффективности препарата и его профиле безопасности. В России кладрибин для лечения рецидивирующего РС был зарегистрирован в 2010 году.
