Результаты клинического исследования III фазы продемонстрировали схожую эффективность нового лекарственного средства и его предшественника экулизумаба в качестве терапии первой линии пароксизмальной ночной гемоглобинурии. Это заболевание является одной из приобретенных форм гемолитических анемий и характеризуется избыточным внутрисосудистым разрушением главным образом дефектных эритроцитов.
В компании отметили, что хотя активность экспериментального ALXN1210 не была выше ранее вышедшего препарата, результаты КИ являются положительными, так как ALXN1210 обеспечил немедленное и полное (более 99%) ингибирование белка C5 комплемента человека и подавил активацию комплементопосредованного лизиса клеток, а его действие длилось 8 недель.
ALXN1210 является инновационным рекомбинантным гуманизированным моноклональным антителом длительного действия κ-иммуноглобулином (IgG2/4k), который связывается с белком С5 комплемента человека.
