Система предоставления ваучеров предназначена для поощрения компаний, разрабатывающих орфанные препараты для педиатрического применения. Ваучер дает право на сокращение периода рассмотрения заявки на регистрацию другого нового препарата с 10 месяцев до 6. Также владелец ваучера может его продать.
Свой ваучер на ускоренное рассмотрение регистрационной заявки Sarepta получила за вывод на рынок США в 2016 году этеплирсена (eteplirsen), предназначенного для терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Средства, вырученные от его продажи, Sarepta направит на финансирование разработки новой формы лекарственного препарата против мышечной дистрофии.
