Тафадимис является первым препаратом для лечения этого редкого летального нейродегенеративного заболеваниями, характеризующегося симптомами прогрессирующей сенсо-моторной и вегетативной невропатии. До появления лекарственного средства единственным вариантом терапии ТТР-САП была трансплантация печени. Заболеванием страдают примерно 10 тыс. человек во всем мире. По словам производителя, вышедший на рынок РФ препарат позволяет значительно продлить жизнь пациентов и замедлить прогрессирование повреждения нервной системы.
Тафамидис является принципиально новым селективным стабилизатором транстиретина (ТТ). Тафамидис с отрицательной кооперативностью связывается с двумя тироксинсвязывающими участками ТТ в нативной (тетрамерной) форме, что предотвращает диссоциацию комплекса на мономеры и замедляет амилоидогенез.
Безопасность и эффективность тафамидиса в дозе 20 мг ежедневно оценивалась в ходе клинического исследования при участии 128 пациентов. Через 18 месяцев лечения группа терапии тафамидисом продемонстрировала отсутствие прогрессии заболевания по сравнению с группой плацебо. В первой группе также наблюдалось меньшее снижение общего качества жизни по сравнению с группой плацебо.
