
Разработку RG7916 (также известен как рисдиплам) Roche ведет вместе с PTC Therapeutics. Согласно собранным данным, применение RG7916 с у младенцев в СМА 1 типа было связано с прогрессом нейромышечного развития у 90 % пациентов. Контроль эффективности осуществлялся через 6 месяцев после начала лечения.
Ранее в этом году в Москве был открыт первый Центр клинических исследований препаратов для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) 1 типа. Разрешение на проведение клинических исследований получили компании Roche (RG7916) и Novartis (бранаплам).