Roche преуспела в исследованиях терапии спинальной мышечной атрофии

Компания Roche заявила о получении положительных данных исследования RG7916 – препарата, созданного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей. В случае дальнейших успехов разработки лекарственное средство станет вторым зарегистрированным ЛС по этому показанию и будет конкурировать с нусинерсеном компании Biogen, пишет Reuters.

Разработку RG7916 (также известен как рисдиплам) Roche ведет вместе с PTC Therapeutics. Согласно собранным данным, применение RG7916 с у младенцев в СМА 1 типа было связано с прогрессом нейромышечного развития у 90 % пациентов. Контроль эффективности осуществлялся через 6 месяцев после начала лечения.

Ранее в этом году в Москве был открыт первый Центр клинических исследований препаратов для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) 1 типа. Разрешение на проведение клинических исследований получили компании Roche (RG7916) и Novartis (бранаплам).