В плацебо контролируемых клинических исследованиях III фазы приняли участие 289 пациентов, страдающих высокоактивной формой релапсирующего рассеянного склероза. Применение в рамках КИ перорального кладрибина (3,5мг/кг) привело к статистически значимому снижению вероятности прогрессирования заболевания.
Данное лекарственное средство сейчас используется для лечения пациентов с волосатоклеточным лейкозом. Кладрибин является аналогом 2'-дезоксиаденозина, входящего в состав молекулы ДНК, и проявляет цитотоксические эффекты в отношении делящихся и неделящихся клеток, ингибируя синтез и репарацию ДНК.
