По условиям договора, Marathon Pharmaceuticals получит за права на лекарственный препарат 140 млн долларов, а также PTC Therapeutics будет с 2018 года выплачивать Marathon процент от продаж дефлазакорта. Ожидается, что сделка будет закрыта во второй половине 2017 года.
В феврале этого года дефлазакорт был зарегистрирован Администрацией по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и стал первым одобренным кортикостероидом против миодистрофии Дюшенна на территории страны. Позже Marathon Pharmaceuticals столкнулась с критикой общественности из-за решения повысить стоимость препарата на 6000%: в США годовой курс терапии доступен за 89 тыс. долларов, тогда как в Великобритании и Канаде дефлазакорт в течение многих лет продается по 1 тыс. долларов за годовой курс.
В портфеле PTC Therapeutics есть еще один препарат для лечения миодистрофии Дюшенна: в 2014 году Европейский Комитет по товарам медицинского назначения для использования человеком (CHMP) рекомендовал к условной регистрации на территории ЕС аталурен (ataluren), разработанный PTC Therapeutics для лечения пациентов старше пяти лет с нонсенс-мутациями при мышечной дистрофии Дюшенна.
Аталурен является первым препаратом, разработанным для восстановления нарушенного синтеза функционального белка у пациентов с генетическими нарушениями, связанными с нонсенс-мутацией. Нонсенс-мутация представляет собой точечное изменение генетического кода, которое может привести к нарушению синтеза белка дистрофина при миодистрофии Дюшенна.
