Пероральный EPI01 является фиксированной комбинацией ДНК-метилтрансферазы, цитидиндезаминазы, дацитабина и тетрагидроуридина. Как показали клинические исследования I фазы, экспериментальный препарат повышает уровень фетального гемоглобина (HbF) и подавляет развитие серповидноклеточной анемии.
По условиям соглашения, EpiDestiny получит более 400 млн долларов при достижении определенных целей разработки и коммерциализации лекарственного средства.
